1、药品技术评价讲习班药物申报资料撰写的格式与内容 药品审评中心2007年6月1 1目录申报资料基本要求申报资料基本要求中药主要研究结果综述的撰写要求中药主要研究结果综述的撰写要求中药药学研究资料的撰写要求中药药学研究资料的撰写要求中药药理毒理研究资料的撰写要求中药药理毒理研究资料的撰写要求中药临床研究资料的撰写要求中药临床研究资料的撰写要求化学药物立题目的和依据的撰写要求化学药物立题目的和依据的撰写要求化学药物主要研究结果综述的撰写要求化学药物主要研究结果综述的撰写要求化学药物主要研究结果综述的撰写要求化学药物主要研究结果综述的撰写要求化学药物药学研究资料的撰写要求化学药物药学研究资料的撰写要求
2、化学药物药学研究资料的撰写要求化学药物药学研究资料的撰写要求化学药物药理毒理研究资料的撰写要求化学药物药理毒理研究资料的撰写要求化学药物临床研究资料的撰写要求化学药物临床研究资料的撰写要求2 2申报资料的基本要求3 3主要内容前言申报资料的基本构成申报资料的基本构成 管理信息和上市承诺管理信息和上市承诺 主要研究结果总结和评价主要研究结果总结和评价 专业综述资料专业综述资料 专业研究资料专业研究资料申报资料撰写的基本要求申报资料撰写的基本要求 真实性真实性 规范性规范性 系统性系统性申请表证明性文件质量标准说明书4 4申报资料 是申请人为了注册申请提供的文件，是申请人为了注册申请提供的文件，用
3、以证明注册申请的合法性和合理性。#用以证明注册申请的合法性和合理性。#包括：#包括：#技术性文件技术性文件 证明性文件证明性文件5 5审评者对申报资料的考察申请人的承诺申请人的承诺审评、审查角度审评、审查角度审评、审查角度审评、审查角度申请目的申请目的合理性合理性合理性合理性支持申请目的的证据支持申请目的的证据证据的充分性证据的充分性证据的充分性证据的充分性向社会承诺信息向社会承诺信息证据是否科学、系统、证据是否科学、系统、证据是否科学、系统、证据是否科学、系统、真实真实真实真实6 6管理信息管理信息上市承诺上市承诺对主要研究结果的对主要研究结果的总结及评价总结及评价申请目的申请目的上市承诺上
4、市承诺药学研究药学研究资料综述资料综述药理毒理研药理毒理研究资料综述究资料综述临床试验临床试验资料综述资料综述药学研究资料药学研究资料药理毒理药理毒理研究资料研究资料临床试验资料临床试验资料综合综述综合综述专业综述专业综述试验资料试验资料7 7管理信息与上市承诺正确认识填写申请表的重要性 申请表是表明申请目的的最重要文件 其他申报资料都是对申请表中申请事项 的说明或证明8 8管理信息与上市承诺 质量标准与说明书与申请目的相呼应是所有研究结果的最终体现是对药品质量和安全有效性的承诺是上市后监督管理的主要依据9 9管理信息管理信息上市承诺上市承诺对主要研究结果的对主要研究结果的总结及评价总结及评价
5、药学研究药学研究资料综述资料综述药理毒理研药理毒理研究资料综述究资料综述临床试验临床试验资料综述资料综述药学研究资料药学研究资料药理毒理药理毒理研究资料研究资料临床试验资料临床试验资料综合综述综合综述结果是否支持结果是否支持结果是否支持结果是否支持申请目的申请目的申请目的申请目的结果是否支持结果是否支持结果是否支持结果是否支持上市承诺上市承诺上市承诺上市承诺1010管理信息管理信息上市承诺上市承诺对主要研究结果的对主要研究结果的总结及评价总结及评价药学研究药学研究资料综述资料综述药理毒理研药理毒理研究资料综述究资料综述临床试验临床试验资料综述资料综述药学研究资料药学研究资料药理毒理药理毒理研究
6、资料研究资料临床试验资料临床试验资料专业综述专业综述围绕本专业研围绕本专业研围绕本专业研围绕本专业研究目的究目的究目的究目的综合各项综合各项综合各项综合各项研究项目研究项目研究项目研究项目摘要重摘要重摘要重摘要重要研究要研究要研究要研究数据数据数据数据综合各研究综合各研究综合各研究综合各研究重要结果重要结果重要结果重要结果形成专业结论形成专业结论形成专业结论形成专业结论1111管理信息管理信息上市承诺上市承诺对主要研究结果的对主要研究结果的总结及评价总结及评价药学研究药学研究资料综述资料综述药理毒理研药理毒理研究资料综述究资料综述临床试验临床试验资料综述资料综述药学研究资料药学研究资料药理毒理
7、药理毒理研究资料研究资料临床试验资料临床试验资料试验资料试验资料质量可控性质量可控性非临床安全性非临床安全性非临床安全性非临床安全性和有效性和有效性和有效性和有效性临床安全性临床安全性临床安全性临床安全性和有效性和有效性和有效性和有效性1212申报资料撰写的基本要求 真实反映研究过程和结果真实反映研究过程和结果 系统说明研究目的和依据系统说明研究目的和依据 规范格式和内容表达方式规范格式和内容表达方式基于研究基于研究反映过程和结果反映过程和结果-真实性真实性易于审评易于审评统一格式和内容统一格式和内容-规范性规范性支持注册支持注册围绕申请目的围绕申请目的-系统性系统性1313真实性真实性 研究
8、的真实性研究的真实性 申报资料的真实性申报资料的真实性申报资料真实性问题 1 1、未充分表达、未充分表达细节说明不够细节说明不够 2 2、逻辑、常识、逻辑、常识虚假痕迹虚假痕迹 3 3、不能证明真实性、不能证明真实性不能溯源不能溯源1414系统性 围绕申请目的研究系统性、申报围绕申请目的研究系统性、申报资料系统性资料系统性常见问题 1 1、项目设计缺陷、项目设计缺陷 2 2、研究内容缺陷、研究内容缺陷 3 3、申报资料不充分、申报资料不充分 4 4、资料衔接间矛盾、资料衔接间矛盾1515规范性内容格式用语引用文献1616结语申报资料是交流的桥梁申报资料来源于原始资料、不同于原始资料研究和撰写资
9、料同等重要好的申报资料不仅须具有真实、准确、规范的特点，还应体现研究的目的性和系统性1717管理信息管理信息上市承诺上市承诺对主要研究结果的对主要研究结果的总结及评价总结及评价申请目的申请目的上市承诺上市承诺药学研究药学研究资料综述资料综述药理毒理研药理毒理研究资料综述究资料综述临床试验临床试验资料综述资料综述药学研究资料药学研究资料药理毒理药理毒理研究资料研究资料临床试验资料临床试验资料综合综述综合综述专业综述专业综述试验资料试验资料回顾1818化学药物主要研究结果综述的撰写要求1919一、如何认识二、如何撰写2020 一、如何认识本综述全面反映所进行的研究工作主要研究结果的有机整合、综合分
10、析、评价情况对安全、有效、质量可控性、效益和风险的科学评估支持注册申请的重要技术资料2121桥梁作用研发-注册申请人-评价者报临床-报生产2222主要研究结果综述的特性全面 概括阶段 临床、生产、补充申请、再注册特异 新药、仿制药主线2323撰写现状数据是否真实可靠形式单一、简单堆积 -缺乏科学性、全面性、关联性缺乏科学性、全面性、关联性 -缺乏整体的综合评价、对利弊的风险评估缺乏整体的综合评价、对利弊的风险评估 -缺乏针对性缺乏针对性重点不突出 -立题问题、研发思路、结果解释立题问题、研发思路、结果解释支撑作用较弱2424二、如何撰写25251、基本原则2、撰写格式3、撰写内容26261、基
11、本原则全面、重点、区别、合理的认识 科学、真实、准确、规范的反映总结各方面的主要研究结果、强化分析及评价综合评价安全有效性、质量可控性权衡利益、风险阐述立题合理性27272、撰写格式品种基本情况药学主要研究结果及评价药理毒理主要研究结果及评价临床试验主要结果及评价综合分析及评价 总结各部分研究结果基础上，结合立题目的与总结各部分研究结果基础上，结合立题目的与依据，对产品的安全性、有效性、和质量可控性依据，对产品的安全性、有效性、和质量可控性进行全面的综合评价。#进行全面的综合评价。#2828撰写内容品种基本情况药品名称药品名称制剂的剂型、规格制剂的剂型、规格复方制剂的组成复方制剂的组成拟申请的
12、适应症及用法用量拟申请的适应症及用法用量药理作用及机制药理作用及机制该品种在国内外上市的情况该品种在国内外上市的情况药品注册分类药品注册分类临床试验的批号及批准时间（报生产品种）临床试验的批号及批准时间（报生产品种）豁免事项及依据（免临床试验报产品种）豁免事项及依据（免临床试验报产品种）研究项目的管理和研究质量情况研究项目的管理和研究质量情况2929撰写内容药学主要研究结果及评价 原料药：#简述制备工艺、结构确证、质量研究及质量标准制定、稳定性考察等方面的研究结果，并对结果进行分析评价 制剂：#简述剂型选择、处方及制备工艺、质量研究及质量标准制订、稳定性考察等方面的研究，并对结果进行分析与评价
13、3030撰写内容 药学研究的综合分析及评价 试验方法的科学性试验方法的科学性 试验过程的规范性试验过程的规范性 试验数据准确性试验数据准确性 试验结果真实性试验结果真实性 试验结果与相关文献相比较试验结果与相关文献相比较 各项研究结果的相互关联各项研究结果的相互关联 临床试验样品与生产上市产品质量可控性临床试验样品与生产上市产品质量可控性 及一致性分析及一致性分析3131药学研究关注各项研究结果的相关性相关性工艺研究工艺研究质量研究质量研究原料药原料药中间体、副产物、中间体、副产物、有机溶剂有机溶剂有关物质有关物质残留溶剂残留溶剂制剂制剂质量评价方法质量评价方法质量研究方法质量研究方法质量标准
14、的建立质量标准的建立工艺研究工艺研究质量研究、质量研究、稳定性考察稳定性考察3232药理毒理主要研究结果及评价总体考虑：#全面总结主要研究结果全面总结主要研究结果并进行初步分析评价并进行初步分析评价3333具体内容 根据品种的注册分类及特点，简述各项药理毒理研究结果及文献报道，并进行初步分析及评价 项目包括：#主要药效学、一般药理学、急性毒性、长期毒性、特殊安全性（过敏性、溶血性、局部刺激性等）、遗传毒性、生殖毒性、致癌性、依赖性、非临床药代动力学、毒代动力学等。#如未进行某项研究如未进行某项研究 应阐明依据及原因应阐明依据及原因药理毒理研究3434药理毒理研究 综合评价包括 试验结果与相关文
15、献的比较 各项药理毒理研究结果之间的相关性3535药理毒理研究有效性分析药物可能的作用靶点和机制药物在动物模型中的治疗特点（起效和维持时间、活性强度、量效关系有效剂量等）与现有药物相比的优势与不足3636药理毒理研究安全性分析药物在实验动物中的毒性靶器官或靶组织，毒性反应的性质、程度和可恢复性确定无毒性反应剂量及安全范围与现有药物相比的优势与不足3737药理毒理研究药理毒理研究结果是否支持临床试验药理毒理研究和临床试验之间的相关性临床试验中需注意的安全性问题根据动物试验结果预测药物在临床上的 安全有效性潜在的优缺点分析非临床有效性和安全性信息总结对立题合理性的进一步阐述关注点3838临床试验主
16、要结果及评价此部分应围绕立题，总结申报药品的临床试验结果及文献结果、并对结果进行分析评价3939临床试验具体要求简述临床试验背景简述临床试验背景简述国内外同品种临床试验结果简述国内外同品种临床试验结果简述同品种已知的安全有效性特点简述同品种已知的安全有效性特点简述品种临床试验方案及计划的制定、审简述品种临床试验方案及计划的制定、审批情况、知情同意情况批情况、知情同意情况简述本品临床试验特别关注的问题简述本品临床试验特别关注的问题4040临床试验具体要求列表说明临床试验的种类、期别、项目全面总结临床试验结果有效性分析安全性分析上市的建议4141临床试验有效性 适应症 分析药物的临床治疗特点（起效和维持时间、活性强度、量效关系和有效剂量等）不同人群的特点 与现有药物相比的优势和不足4242临床试验安全性用药/暴漏情况（剂量、时间、例数等）分析一般不良事件和试验室异常（与治疗相关/不相关）不良事件相关因素分析严重不良事件和重要不良事件不良反应与现有药物相比优势与不足4343临床试验临床潜在的优缺点分析临床潜在的优缺点分析临床效益临床效益/风险分析风险分析临床试验结果与药理毒理研究之间的相关性临床试验结果与药理毒理
