重大新药创制科技重大专项.docx

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重大新药创制科技重大专项

重大新药创制科技重大专项

2018年度课题申报指南

重大新药创制科技重大专项牵头组织部门

2017年7月

重大新药创制科技重大专项

2018年度课题申报指南

“重大新药创制”科技重大专项（以下简称专项）以实际应用和产业发展为导向，其主要目标为针对严重危害我国人民健康10类（种）重大疾病（恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐药性病原菌感染、肺结核、病毒感染性疾病以及其他常见病和多发病），研制一批重大药物，完善国家药物创新体系，提升自主创新能力，加速我国由仿制向创制、由医药大国向强国转变。

“十三五”期间专项将继续坚持创新定位和“培育重大产品、满足重要需求、解决重点问题”“三重”原则，以产品和技术为主线，以完成自主创新药物和急需品种研发取得重大突破、建成国家药物创新技术体系、中药现代化取得突破性成果、引领医药行业发展和推动行业转型和实现国产药品国际化等五大预期重大标志性成果为目标，在战略需求和现实需求两个维度上，聚焦重点领域，实施重大项目，实现“突”跨越。

同时依据《科技部发展改革委财政部关于印发国家科技重大专项（民口）聚焦调整意见通知》（国科发专〔2015〕78号）要求，将重点任务由原五大任务板块调整为品种和关键技术、核心创新平台能力建设两部分，不再单独支持候选药物、一般性大品种技术改造、单纯性技术研发和孵化基地建设等项目。

2018年是专项“十三五”期间重要阶段，将紧紧围绕专项总体目标，遴选优秀项目，查缺补漏、完善布局，同时立足长远，进行前瞻性部署，提升原始创新能力。

2018年课题立项主要以定向委托、定向择优、公开择优方式组织，适度进行后补助支持，实施期限为2018-2020年。

定向委托和定向择优课题以国家重大需求和问题为导向，强化课题顶层设计。

定向委托课题明确牵头单位，由牵头单位按照本指南规定研究内容，组织集成优势单位，编制课题实施方案，并填写正式申报书，经专家多轮论证不断完善后形成立项建议。

定向择优课题采取公开申报，由符合条件优势单位自主申报，经专家评审确定牵头单位和参和单位，并提出整合建议，由牵头单位组织各参和单位再次编制课题实施方案并填写正式申报书，通过专家多轮论证不断完善后形成立项建议。

公开择优课题由申报单位自主申报，经评审专家两轮评审后，择优遴选并分类整合（采取二级合同单独管理）后提出立项建议，如符合定向择优课题支持方向则纳入相应课题。

鼓励经国家自然科学基金、国家重大科技专项、国家重点研发计划或改革前计划国家科技计划（专项、基金等）支持项目产生成果申报课题,促进科技成果转移转化；鼓励国家高层次人才、青年科学家和在国内创新创业海外高层次人才申报课题；鼓励国内课题申报单位和境外（包括港澳台地区）研发机构联合申请。

新药品种临床研究课题原则上由企业牵头申报；新药品种类课题原则上单一品种单独申报，不得多个打包。

2018年新立项课题组织立项工作将继续依托统一国家科技管理信息系统公共服务平台（以下简称公共服务平台），并由专业机构国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心（以下简称科技发展中心）具体实施。

一、研究方向

1.定向委托课题

1.1.创新生物技术药评价及标准化关键技术研究

研究内容：

针对新型疫苗、抗体、重组蛋白、免疫细胞治疗产品等创新生物技术药研发及国际化发展需求，开展关键质量属性创新性评价方法研究及关键技术标准化研究：

建立系列转基因细胞等体外生物活性替代测定新方法、CD19及CD20-CART等治疗性细胞产品成药性及安全性评价关键技术及药效学模型以及人源创新抗体药物评价新模型；建立HPV等新型多价疫苗、新表达系统疫苗及新发突发传染病疫苗创新性评价技术及符合国内外新药审评规范质控标准；建立传统疫苗创新性再评价技术体系；支持疫苗WHO预认证相关研究。

考核指标：

建立2-3种转基因细胞等细胞活性测定替代新方法并应用于细胞因子、免疫检查点人源化单抗和双特异性抗体评价；建立2-3个用于人源抗体成药评价人源化嵌合小鼠模型；建立2-3个治疗性细胞产品药学及安全性评价方法以及药效学评价模型，并形成规范产品质量评价标准；建立新型疫苗质量标准3-5种；建立2-3种已上市疫苗对变异株效力再评价体系；主持1-2项生物技术药评价用国际标准品研制。

拟支持课题数：

1项。

有关说明：

委托中国食品药品检定研究院和食品药品监管总局药品审评中心共同牵头，联合国家级转化医学研究中心和其他优势科研院所、医疗机构和企业等实施。

2.定向择优课题

2.1.器官纤维化防治药物研发

研究内容：

针对脂肪肝发病机制，开展防治非酒精性脂肪肝及肝纤维化等创新药物研发；结合特发性肺纤维化等疾病治疗药物新靶点研究成果，开展相关创新品种研发。

鼓励开展固定剂量复方以及新型给药技术和新制剂研发。

考核指标：

获得2-3个新药证书或生产批件，至少8个品种获得临床批件，突破关键技术10项以上。

拟支持课题数：

2-3项。

有关说明：

遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。

2.2.个性化药物及其伴随分子诊断试剂研发

研究内容：

重点开展针对恶性肿瘤等个性化抗体药物、小分子靶向药物及相应伴随分子表型诊断试剂盒研究；对已上市抗体药物及小分子靶向药物开展适合中国人群适应症临床研究，确定其个性化分子表型，建立该药物伴随诊断方法，申报新适应症批件。

考核指标：

完成一批抗体及小分子药物个性化评价，获得新适应症注册批件10-15项及伴随分子表型诊断试剂盒注册证10-15项。

拟支持课题数：

2-3项。

有关说明：

遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。

2.3.埃博拉等新疫苗及基于新佐剂疫苗研发

研究内容：

开展埃博拉疫苗临床和产业化研究；针对我国流行毒株，开展布尼亚病毒、诺如病毒、登革热等临床急需疫苗研制；开展采用新型重组载体等新技术以及基于新佐剂疫苗研发。

考核指标：

埃博拉疫苗获得新药证书和生产批件；1-2个临床急需品种获得新药证书或完成临床研究，建成质量评价标准；1-2个基于新技术及1-2个基于新佐剂疫苗完成临床前研究并获得临床批件。

拟支持课题数：

3-4项。

有关说明：

遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。

2.4.基于大数据中药新药研发

研究内容：

围绕心脑血管疾病、代谢性疾病、变态反应性疾病等中药治疗具有特色疾病，系统整理和挖掘文献记载、临床用药经验等数据，选择临床确有良好疗效或特色传统方、名方验方、协定方及医院制剂等，借鉴系统生物学、网络药理学和组学等新技术，按照现代新药研发要求和规范，研发中药新药。

考核指标：

获得2-3项中药新药证书或生产批件，至少5个品种获得临床批件；突破关键技术10项以上。

拟支持课题数：

1-2项。

有关说明：

遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。

2.5.中药先进制药和信息化技术融合示范研究

研究内容：

为提升中药产品质量，推动中药产品进入国际市场，结合重大品种，开展先进中药制药技术研究。

参照国际先进制药理念，将先进信息技术、自动化技术和智能制造技术和中药制药技术融合，搭建数字化中药制造技术平台，构建符合国际规范中药生产质量标准和全过程质量控制体系，引领国际发展。

考核指标：

建立中药先进制药技术平台，建立2条示范性生产线；形成5-8项中药智能制造关键技术；在不少于5家企业10个中药品种中应用。

拟支持课题数：

1-2项。

有关说明：

遴选优势单位和集成电路、无线宽带移动通信等专项技术平台联合，组织相关企业联合实施。

2.6.示范性新药临床评价技术平台建设

研究内容：

围绕10类（种）重大疾病，建设符合国际规范I-Ⅳ期临床研究中心，开展国际前沿新药临床评价关键技术和大规模随机多中心临床和结局研究。

考核指标：

每年新开展若干项新药专项支持和国内企业发起Ⅰ-Ⅳ期临床试验。

拟支持课题数：

不超过5项。

有关说明：

支持承担国家临床医学研究中心建设任务医疗机构。

2.7.创新药物非临床安全性评价研究关键技术

研究内容：

开展人体芯片、生物标志物、3D细胞模型、计算机毒性预测、活体成像技术、干细胞诱导分化细胞模型等体外替代方法和前瞻性新技术、新方法研究，进一步完善药物依赖性评价、大动物生殖毒性评价、致癌性评价以及眼科毒理学评价等技术和方法；开展新型细胞治疗产品、新抗体、新疫苗、重组蛋白、核酸药物和基因治疗产品等生物技术新品种，中药新药以及特殊制剂安全性评价技术研究；开展临床检验等实验室间比对和能力验证研究；开展国际互认及国际毒理学家资质认证；完善电子数据信息化管理；开展重大创新药物品种全套临床前安全性评价技术服务。

考核指标：

建立10-15项药物临床前安全性评价新技术；相关技术体系通过国际认证；完成不少于50个创新药物安全性评价技术服务。

拟支持课题数：

1项。

有关说明：

由GLP机构牵头，组织相关科研院所或企业申报。

优先支持既往承担过专项课题GLP机构。

2.8.新药创新成果转移转化试点示范项目

研究内容：

围绕促进新药研发创新成果转移转化需求，带动和促进新药研发及产业化发展，构建具有世界先进水平开放性新药创制共性技术平台和共享服务平台；充分利用互联网+、大数据等技术，突破制约从研发链到产业链核心关键瓶颈技术，重点研究并提升靶点研究和确认、化合物优化、工艺研发、临床前评价、临床评价和上市后临床价值评价等技术水平；构建科技成果展示交易、产业服务和金融服务等平台，研究并完善加快创新药物和临床亟需药物上市政策保障体系，形成区域化示范效应。

考核指标：

建成技术、人才、资金、政策整合集成、优势突出全链条开放性新药成果转移转化公共关键技术和系统服务平台，达到新药研发全链条规模化、标准化、国际化高质量一站式服务能力，每年承接新药成果转移转化服务100个以上（其中一类新药不低于30个），5个以上关键技术平台（包括GLP、GCP）获得国际认证或国际行业认可；突破10项以上核心关键技术并在品种研发或产业化中应用；至少支持50个新药品种国内申报,其中30个新药品种国际国内申报;至少支持10个品种获得新药证书；推进10个以上已上市新药临床价值再评价研究；培育/孵化30家具有显著创新能力新药研发/生产企业，培育3家年产值超过100亿元、具有国际竞争力大型骨干企业。

拟支持课题数：

不超过3项。

有关说明：

由省级有关部门组织国家级高新技术开发区牵头联合有关企业、高校和科研院所、医疗机构等申报，要求具有较高生物医药创新和产业基础，具备从药物发现、临床前评价到临床评价一站式新药研发服务能力,所在区域为国家自主创新示范区，省级政府将医药产业列为支柱产业并出台或承诺出台生物医药产业发展规划、市场准入和产业激励政策，具有良好改革示范效应，要求中央财政资金、地方政府投入资金和其他资金投入比例不低于1：

2：

3。

3.公开择优课题

3.1.重大新药研发

研究内容：

针对恶性肿瘤、心脑血管、耐药性病原菌感染、病毒感染等重大疾病，重点支持具有自主知识产权、临床价值大、市场前景好，处于临床前和临床研究阶段原创性化学药、中药、生物药新药研发及其相关关键技术研究，鼓励开展具有优势、特色固定剂量复方以及新型给药技术和新制剂研发；立足长远发展需求，积极转化和应用国内外新药研发相关基础研究最新成果，开展药物新靶标以及基于新靶标、新作用机制等创新药物发现研究。

考核指标：

突破一批关键技术，相关品种完成临床前或临床研究，并获得临床研究批件、新药证书或生产批件。

拟支持课题数：

临床研究阶段药物不限，临床前药物不超过50项。

3.2.临床亟需药品研发

研究内容：

针对当前我国防治疾病用药需求，解决临床亟需药品可及性，重点支持以下领域新药、首仿药及其制剂研发：

艾滋病、乙肝、丙肝、耐药性结核病等重大传染性疾病防治药物及耐药菌防治药物；儿童用药物，鼓励结合国家卫生计生委等三部门联合发布鼓励研发申报儿童药品清单中品种开展研究；罕见病治疗急需药物；眼科疾病治疗药物及制剂；针对阿片类和甲基苯丙胺等新型毒品戒毒药物；防治慢性阻塞性肺病等其它临床亟需药品。

结合制剂改良等需求，针对提高疗效、降低毒副作用或克服现有重大品种不足，开展化学药、中药及生物药新制剂研发。

考核指标：

突破一批关键技术，相关品种获得临床研究批件、新药证书、注册批件或生产批件。

拟支持课题数：

不限。

有关说明：

采用事前立项事后补助。

3.3.国产药品国际化相关研究

研究内容：

支持国产化学药、中药和生物药及其制剂开展国际临床研究，进行临床研究数据评价，研究制定相关技术标准，突破相关关键技术及技术壁垒，在欧美等发达国家或“一带一路”沿线国家注册上市，或通过WHO预认证。

考核指标：

完成国际临床试验并获得上市或出口许可。

拟支持课题数：

不限。

有关说明：

符合条件企业、科研院所及高校均可申报，鼓励国际国内同时申报并开展相关临床研究。

采用事前立项事后补助。

3.4.事后立项事后补助课题

申报范围：

2015年6月以来获得食品药品监管总局核发新药证书或生产批件，且在相应研发阶段未获得本专项支持药物品种。

重点支持创新性强、拥有自主知识产权创新药物及临床需求大、市场前景好首仿药，以及通过欧美等发达国家注册、获得上市许可国产药物。

拟支持课题数：

不限。

有关说明：

符合条件企业、科研院所及高校均可申报。

二、申报评审方式

根据不同立项方式，具体申报及评审流程如下：

（一）定向委托课题。

采用一轮申报方式。

委托牵头单位严格按照指南规定要求，组织集成优势单位，编制课题实施方案，通过公共服务平台填写正式申报书，经推荐单位提交科技发展中心。

科技发展中心组织专家进行多轮论证，牵头单位组织不断修改完善，形成立项建议。

（二）定向择优课题。

采用两轮申报方式。

——预申报和推荐。

针对指南定向择优课题内容（或部分内容）组织申报（可单独亦可联合优势单位），通过公共服务平台填写并提交预申报书，经推荐单位提交科技发展中心。

——形式审查和第一轮评审。

科技发展中心在受理课题预申报后，组织开展形式审查和第一轮评审工作。

第一轮评审重点对申报内容先进性和创新性、承担团队能力和基础等进行评价。

提出牵头单位、参和单位及课题集成建议。

第一轮评审原则上不进行会议答辩或召开论证会，必要时可根据需求临时组织答辩或论证。

——正式申报和第二轮评审。

牵头单位收到科技发展中心正式申报通知后，组织参和单位编写正式申报书，并通过公共服务平台直接提交。

科技发展中心对正式申报书进行形式审查，并组织专家重点对课题研究内容、技术路线、研究团队、研究目标、考核指标等进行多轮论证，提出立项建议。

（三）公开择优课题。

采用两轮申报方式。

——预申报和推荐。

申报单位针对指南公开择优课题内容组织申报，通过公共服务平台填写并提交预申报书，经推荐单位提交科技发展中心。

——形式审查和第一轮评审。

科技发展中心在受理课题预申报后，组织开展形式审查和第一轮评审工作。

第一轮评审重点对申报内容先进性和创新性、承担团队能力和基础进行评价，遴选优势单位形成进入第二轮评审课题。

——正式申报和第二轮评审。

申报单位收到科技发展中心正式申报通知后，编写正式申报书，并通过公共服务平台直接提交。

科技发展中心对正式申报书进行形式审查，并组织专家进行评审。

按照研究内容和研究阶段进行分类集成，提出立项建议。

课题采取任务归类、子课题二级合同单独管理方式进行立项和过程管理。

事后立项事后补助课题采用一轮申报方式，申报单位根据指南要求，直接通过公共服务平台填写并提交正式申报书，经推荐单位上报科技发展中心后进行形式审查，并组织专家开展评审工作，根据专家评审情况提出立项建议。

三、经费支持

申报单位所在地方政府相关部门或主管部门原则上应承诺一定比例配套经费，配套经费和中央财政经费比例不低于1:

1。

企业申报课题应有明确自筹经费投入，并先行投入研发经费，自筹经费和申报中央财政经费比例不低于1:

1。

各申报单位应按照研发需求，实事求是编制经费预算。

若中央财政经费预算被评审核减后，原承诺其他来源资金总额不得等比例减少。

四、申报条件和要求

（一）申报单位应按照申报指南中研究内容、考核指标、有关说明、实施期限、申报方式等要求进行申报。

（二）申报单位应为中国大陆境内注册1年以上（注册时间为2016年7月31日前）企事业法人单位，具有较强科技研发能力和条件，运行管理规范，过去5年内在申请和承担国家科技计划项目中无不良信用记录。

政府机关不得作为申报单位进行申报。

同一课题须通过单个推荐单位单一途径推荐申报，不得多头申报和重复申报。

（三）课题负责人申报当年不超过60周岁（1957年7月31日以后出生），工作时间每年不得少于6个月。

课题负责人须具有副高级（含）以上专业职称，或已获得博士学位两年以上并有固定工作单位（不包括在站博士后）。

课题负责人应为该课题主体研究思路提出者和实际主持研究科技人员。

中央和地方各级政府公务人员（包括行使科技计划管理职能其他人员）不得申报课题。

（四）为确保国家科技重大专项研究任务完成，课题负责人限申报1个课题。

国家重点基础研究发展计划（973计划，含重大科学研究计划）、国家高技术研究发展计划（863计划）、国家科技支撑计划、国家国际科技合作专项、国家重大科学仪器设备开发专项、公益性行业科研专项（以下简称改革前计划），国家重点研发计划在研项目（含任务或课题）负责人以及国家科技重大专项在研课题（含子课题）负责人不得牵头申报本专项课题。

课题主要参加人员申报课题和改革前计划、国家重点研发计划在研项目（含任务或课题）、国家科技重大专项在研课题（含子课题）总数不得超过2个；改革前计划、国家重点研发计划在研项目（含任务或课题）负责人、国家科技重大专项在研课题（含子课题）负责人不得因申报本专项课题而退出目前承担任务。

任务合同书执行期到2017年12月31日前在研课题不在限项范围内。

各申报单位在正式提交课题申报书前可利用公共服务平台查询相关参和人员承担改革前计划、国家重点研发计划和国家科技重大专项在研课题情况，避免重复申报。

（五）专项总体专家组成员不得牵头或参和本专项课题申报。

（六）受聘于内地单位外籍科学家及港、澳、台地区科学家可申请作为本专项课题负责人，全职受聘人员须由内地聘用单位提供全职聘用有效证明，非全职受聘人员须由内地聘用单位和境外单位同时提供聘用有效证明，并随纸质课题申报材料一并报送。

（七）课题负责人过去3年内在申报和承担国家科技计划项目中无不良信用记录。

（八）课题负责人须遵守科学道德，实事求是地填写课题申报书，保证课题申报书真实性，不得弄虚作假，不得将研究内容相同或者近似课题进行重复申报。

对于故意在课题申报中提供虚假资料，一经查实，取消申报课题，纳入诚信记录，并在3年内取消个人申报本专项资格，根据实际情况，对申报单位给予通报和处理。

（九）联合申报各方须签订联合申报协议，明确约定各自所承担任务、责任和经费。

其他单位以协作方式参和课题实施。

（十）国内课题申报单位可以和境外（包括港澳台地区）研发机构联合申请。

但境外研发机构所需研究经费须自行解决，并应有明确知识产权归属合同约定。

（十一）因药物临床试验数据不真实、不完整和不规范等在食品药品监管总局处罚期间申请人、药物临床试验机构及合同研究组织不得申报相关研究课题。

（十二）既往承担专项课题（含子课题），验收结论为“不通过”单位和负责人不得申报课题。

（十三）课题申请受理后，原则上不能更改申报单位和负责人。

（十四）其他曾严重违反专项管理规定单位和人员不得申报。

五、申报流程

申报单位根据申报指南要求，通过公共服务平台填写并提交申报书。

推荐单位对课题申报单位及联合单位资质、科研能力等进行审核，并通过公共服务平台统一报送。

推荐单位主要有：

国务院有关部门科技主管机构，军委后勤保障部卫生局；各省、自治区、直辖市、计划单列市及新疆生产建设兵团科技主管部门、卫生计生主管部门；原工业部门转制成立行业协会；国家高新技术园区管委会。

推荐单位应依据隶属关系或属地管理原则组织推荐，并对所推荐课题真实性等负责。

国务院有关部门、军委后勤保障部限推荐有隶属关系单位，省级科技主管部门、卫生计生主管部门、国家高新技术园区管委会限推荐其行政区划内单位，行业协会推荐其会员单位。

科技发展中心在受理课题申报后，进行形式审查，并组织专家开展评审工作。

根据课题不同立项方式，课题申报分为一轮申报和两轮申报两种，立项方式详见专项申报指南。

（一）网上填报。

课题申报通过公共服务平台在线填报。

申报单位通过公共服务平台完成单位注册、账号创建、在线填报、在线提交等工作，报送至推荐单位。

推荐单位完成在线审查并上报。

填报信息将作为后续形式审查、评审答辩依据。

请按照时间要求完成网上填报工作。

1.单位注册。

申报单位通过公共服务平台进行在线注册，具体注册流程及要求请认真阅读公共服务平台说明。

已经注册申报单位不需要重新注册，未注册单位建议尽早完成注册。

2.账号创建。

单位注册通过审核后，申报单位使用所注册账号（单位管理员账号）登录公共服务平台，创建申报用户账号，并将申报课题在线授权给申报用户。

3.在线填报。

申报用户在线填报申报材料，完成后提交至单位管理员审核。

单位管理员审核确认后，将申报材料在线提交至推荐单位，推荐单位审核后提交到科技发展中心。

4.填报时间。

一轮申报课题申报单位网上填报申报书时间为：

2017年8月1日以后-2017年9月11日17：

00，两轮申报课题第一轮网上填报预申报书时间为：

2017年8月1日以后-2017年8月15日17：

00。

请申报单位合理安排课题填报时间，按时提交课题申报材料。

公共服务平台网站：

咨询电话：

（中继线）

传真:

/4002/4003/4004/4005。

技术支持邮箱：

（二）组织推荐。

请推荐单位于网上填报截止后5个自然日内（以寄出时间为准），将加盖推荐单位公章推荐函（纸质，一式2份）、推荐项目清单（纸质，一式2份）寄送科技发展中心。

推荐项目清单须通过系统直接生成打印。

（三）材料报送。

课题申报书在线提交后，申报单位下载打印申报书电子版，用A4纸双面打印，正文和附件一并装订成册（简易胶装），一式2份（均为盖章原件，封面标注正本，自行存档份数自定）；电子版光盘一份。

申报单位于网上填报截止后7个自然日内将加盖申报单位公章申报书（纸质，一式2份）送达科技发展中心。

（四）集中形式审查。

收到申报材料后，科技发展中心组织开展集中形式审查。

通过形式审查课题，将进入后续评审环节。

答辩具体要求由科技发展中心另行通知。

（五）请严格按照时间要求完成提交和报送，逾期不予受理。

（六）材料报送地址和咨询电话：

受理单位：

国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心

寄送地址：

北京市西城区车公庄大街9号五栋大楼B3座6层603

邮政编码：

100044

咨询电话：

传真号码：

附件：

1.填写说明

   2.形式审查标准

   3.指南编写专家名单

4.预申报书模板

5.正式申报书模板