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第五章假设检验的功效与样本量
第五章 假设检验的功效与样本量
当假设检验不拒绝H0时,推断正确的概率称为检验功效。
临床科研中不时遇到假设检验无统计学意义,此时,很有必要对检验功效作出评价。
5.1 两类错误与功效
1.两类错误的概率
H0:
=0,H1:
>0 (5.1)(略)
Z=
(5.2)(略)
任何假设检验都可能出现两类错误,用两个概率来度量
第Ⅰ类错误概率=P(拒绝H0|H0为真)≤ (5.3)
第Ⅱ类错误概率=P(不拒绝H0|H1为真)≤ (5.4a)
也可以理解为
第Ⅱ类错误概率=P(不拒绝H0|H0为假)≤(5.4b)
如果将诊断是否患有某病也视为一个假设检验问题:
H0:
无病,H1:
有病
第Ⅰ类错误:
假阳性∕误诊,概率P(阳性|无病)()
第Ⅱ类错误:
假阴性∕漏诊,概率P(阴性|有病)()
两类错误的背景:
拒绝H0时可能犯第Ⅰ类错误
不拒绝H0时可能犯第Ⅱ类错误
两类错误的后果:
第Ⅰ类错误可能将“真实无效误作有效”∕误诊
第Ⅱ类错误可能将“真实有效误作无效”∕漏诊
一般,的数值要在科研设计时事先确定
2.功效(power)
假设检验发现真实差异的功效就不低于1-β,即
检验功效=P(拒绝H0|H1为真)≥1-β (5.5)
检验功效=P(拒绝H0|H0为假)≥1-β (5.5)
功效就是真实有效的药物被发现的概率∕疾病被诊断出来的概率
5.2 影响功效的四要素
假设检验的功效至少受四个要素的影响,参看(5.2)式
≥Z (5.6)
功效的影响因素为:
=
,,n,
≥0+Z
(5.7)(略)
现用
分布图形来定性地讨论四要素对功效的影响
1.客观差异越大,功效越大
~N(,2/n) (5.8)(略)
若H0为真,
~N(0,2/n) (5.9)(略)
若H1为真,
~N(0+,2/n) (5.10)(略)
2.个体间标准差越小,功效越大。
3.样本量越大,功效越大
4.值越大,功效越大
筛选新药时大些,以免漏掉有苗头的新药(=0.10/0.20)
新药上市前小些,以免误将真实无效的新药大量生产(=0.01)
5.3 功效与四要素的定量关系
1.单组样本均数的检验
(5.11)(略)
简化后得到
Z=
(5.12)
例5.1 某药的平均有效时间原为6小时,现改进了配方,据称可延长至7小时。
为核实这一点,某研究组观察了25例该病患者,得到的却是阴性结果(P>0.05),即不能认为平均有效时间长于6小时,试分析原因。
解 这个问题实际上是检验假设 H0:
=6,H1:
>6
据题意,不妨令=1。
的数值可参考此次25例的观察结果,设连同以往经验猜测=2。
将=1,=2,n=25和单侧Z0.05=1.64代入(5.12)式
Zβ=
=0.86
查标准正态分布表得
,即1-β=0.8051
果表明,此项检验的功效为80.51%
2.两组样本均数的检验 欲检验假设
H0:
1=2,H1:
1>2 (5.13)(略)
H0:
1-2=0,H1:
1-2>0 (5.14)
Z=
(5.15)(略)
H1:
1-2= (5.16)
(5.17)(略)
简化后得到
Zβ=
(5.18)
例5.2 一项关于降血压药的临床试验分设两组随机样本,各含15例同病患者。
一组服用常规药,另一组服用新药。
如果新药的降压效果至少比常规药平均高出0.8kPa方可考虑在临床推广;据以往经验,不论常规药还是这种新药,个体降压值的标准差约为1kPa。
经=0.05水平的两组均数比较的统计检验,两组平均降压效果的差异尚无统计学意义,此事如何理解?
解 据题意,这是关于两组均数的一项单侧检验
=0.8,=1,n=15,单侧Z0.05=1.64,代入(5.18)式得
Z=
-Z0.05=0.5509
查标准正态分布表,得
,即1-=0.7088只有70.88%的机会被此检验得出有差异的结论。
3.两组样本频率的检验(大样本)
欲检验假 H0:
1=2,H1:
1>2 (5.19)(略)
根据正态近似两组样本均数的检验,有功效的计算公式
Zβ=
(5.20)
其中,=1-2
例5.3 一项关于维生素C预防感冒作用的研究随机抽取两组正常人各30名,一组服用维生素C,另一组服用安慰剂,欲比较一定时期内发生感冒的频率。
结果,安慰剂组有6人发生感冒,维生素C组有3人发生感冒,经=0.05水平的检验,差异无统计学意义,此事如何理解?
解 1=20%,假定2=10%或更低时认为值得重视,n=30和=0.05代入(5.19)式,
查标准正态分布表得
,即1-β=0.2929,功效只有29.29%。
5.4 常用统计检验的样本量估算
1.单组样本均数的检验 改写功效估计公式(5.12)得
n=
(5.21)
估计样本含量的影响因素,类似于功效:
,,,
例5.4 为较好地解决例5.1中的新药论证问题,至少需要多大样本量?
解 =0.05,=0.01,=1,=2,以及Z0.05=1.64,单侧Z0.01=2.33,代入公式,
n=
=63.0436≈63
以n=63查t界值表,得t0.05(62)与t0.01(62)再次代入公式计算,如此多次迭代计算,当结果变化很小时便获得n的估计值。
近似计算:
在据Z和Z求得的n值基础上再增补0.5Z
作为最终的样本量估算值。
这样,例5.3的样本量可取为
n=63.0436+0.5(1.64)2=64.3884≈65。
2.两组样本均数的检验
类似地,改写(5.18)式,我们又有
n=2
(5.22)
例5.5 为较好地解决例5.2中新药论证问题,至少需要多大样本量?
解 仍象例5.2那样取=0.8,=1,单侧Z0.05=1.64。
为减少埋没较好药物的机会,令=0.05,代入(5.21)式,
n=2
=33.62≈34
类似地近似计算得
n=33.62+0.25(1.64)2=34.2924≈35。
3.两组样本频率的检验(大样本)
改写(5.20)式,我们有样本量的计算公式
n=
(5.23)
例5.6 为较好地进行例5.3中维生素C预防作用的研究,至少需要多大样本量?
解 仍取1=20%,2=10%。
为了不致埋没维生素C的预防作用,取=0.01。
将单侧Z0.05=1.64,单侧Z0.01=2.33连同1和2的数值代入(5.22)式,
n=
[0.20(1-0.20)+0.10(1-0.10)]
=394.0225≈394
5.5 实例点评
新药强力新甘草甜素(SNMC)治疗慢性乙型肝炎的效果,
资料与方法:
1.病人选择 2.试验药物及使用方法
表5.1 治疗前的基本资料
组别
年龄(岁)
性
别
病程(月)
HB3
Ag
病理
诊断
±SD
男
女
+
-
CAH
CPH
肝硬化
治疗组
32.9±11
22
3
34.2
22
3
21
2
2
对照组
28±8.4
23
1
26.2
24
0
23
0
1
表5.2 治疗前的主要肝功能指标(8项)
肝功能
治
疗组
对
照组
P值
功效
例数
±SD
例数
±SD
1-
GOT(u)
24
199±74.6
23
243±126.2
>0.5
0.43
……
……
……
……
……
>0.5
白蛋白(g)
23
4.4±0.4
24
4.5±0.5
>0.5
0.19
点评要点:
(1)作者设计周密
(2)因样本含量过小,功效很低(国家药监局规定每组n>100)
结论:
尚不能认为新药与对照药疗效相同
结语:
重点是对两类错误、功效、样本含量估计的理解(计算次要)
1.对总体推论时要时刻想着两类错误问题
2.试验设计时必须事先估计检验功效与样本含量
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