基因治疗和人类基因组计划(研究生)(5).ppt
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基因治疗和人类基因组计划(研究生)(5).ppt
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基因治疗和人类基因基因治疗和人类基因组计划组计划生活在保护罩中的生活在保护罩中的SCID患病患病儿童儿童基因治疗基因治疗11、基因治疗概念:
、基因治疗概念:
将特定外源基因导入有基因缺陷的细将特定外源基因导入有基因缺陷的细胞胞,为细胞补上丢失的基因或改变病变为细胞补上丢失的基因或改变病变的基因以达到治疗遗传性疾病的目的。
的基因以达到治疗遗传性疾病的目的。
目前基因治疗的概念有了较大的扩展:
目前基因治疗的概念有了较大的扩展:
*凡是采用分子生物学的方法和原理,凡是采用分子生物学的方法和原理,在核酸水平上开展的疾病治疗方法都可在核酸水平上开展的疾病治疗方法都可称为基因治疗。
称为基因治疗。
基因治疗的三要素基因治疗的三要素第一要素第一要素目的基因目的基因第二要素第二要素载体载体第三要素第三要素靶细胞靶细胞基因治疗的策略基因治疗的策略基因置换基因置换genereplacement基因修复基因修复genecorrection基因修饰基因修饰geneaugmentation基因干预基因干预geneinactivation自杀基因治疗自杀基因治疗suicidegenetherapy免疫调节免疫调节immuneajustment其他其他基因治疗的步骤基因治疗的步骤选择治疗基因选择治疗基因单一基因单一基因缺陷时原则缺陷时原则:
缺什么补什么缺什么补什么多基因病时多基因病时:
主要治疗主导基因主要治疗主导基因与载体结合与载体结合通常的载体是有通常的载体是有缺陷不能繁殖的缺陷不能繁殖的病毒病毒携带基因多携带基因多安全性问题不能解决安全性问题不能解决将基因转入患者体内将基因转入患者体内治疗基因的表达治疗基因的表达基因治疗的机理基因治疗的机理基因置换:
基因置换:
正常基因原位替换致病基因基因修复:
基因修复:
纠正致病基因的异常部分,正常部分保留基因修饰:
基因修饰:
目的基因表达产物补偿致病基因的功能,但缺陷基因仍然存在基因失活:
基因失活:
外源基因干扰、抑制有害基因的表达免疫调节:
免疫调节:
将抗体,抗原或细胞因子的基因导入患者体内,改变免疫状态基因治疗的载体基因治疗的载体病毒载体病毒载体腺病毒腺病毒逆转录病毒逆转录病毒腺相关病毒腺相关病毒疱疹病毒疱疹病毒非病毒载体非病毒载体裸裸DNA脂质体脂质体多聚物多聚物分子耦联体分子耦联体基因治疗的优点基因治疗的优点直接的基因水平的治疗;直接的基因水平的治疗;靶向性好,副作用小;靶向性好,副作用小;技术含量高,生产成本低;技术含量高,生产成本低;病毒液性质稳定;病毒液性质稳定;生产简单可靠,无环境污染。
生产简单可靠,无环境污染。
所以基因治疗药物将对基因工程的蛋白质或者肽类药物形所以基因治疗药物将对基因工程的蛋白质或者肽类药物形成严重挑战,而且对局部组织器官结构和成严重挑战,而且对局部组织器官结构和/或功能障碍的针或功能障碍的针对性用药的优势还将对医疗方式产生重大影响。
对性用药的优势还将对医疗方式产生重大影响。
思考思考与传统药物治疗方法相比,基因治疗具有哪些优与传统药物治疗方法相比,基因治疗具有哪些优与传统药物治疗方法相比,基因治疗具有哪些优与传统药物治疗方法相比,基因治疗具有哪些优点?
点?
点?
点?
提示:
基因治疗是一种根本性的治疗,它可以通提示:
基因治疗是一种根本性的治疗,它可以通提示:
基因治疗是一种根本性的治疗,它可以通提示:
基因治疗是一种根本性的治疗,它可以通过过过过取代取代突变的致病基因,也可以通过突变的致病基因,也可以通过改变改变病病变细胞的基因结构,或者通过导入能变细胞的基因结构,或者通过导入能增强增强人体内免疫能力的基因等方式,来达到治人体内免疫能力的基因等方式,来达到治疗的目的。
与传统的药物治疗相比,以上疗的目的。
与传统的药物治疗相比,以上这些措施,都是从根本上对疾病进行控制。
这些措施,都是从根本上对疾病进行控制。
二、二、人类基因组计划人类基因组计划简称:
简称:
简称:
简称:
启动时间:
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启动时间:
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完成时间:
完成时间:
完成时间:
完成时间:
目的目的目的目的:
参加国:
参加国:
参加国:
参加国:
HGP(HumanGenomeProject)HGP(HumanGenomeProject)1990年2000年6月26日完成草图,年,人类基因组的测序年,人类基因组的测序工作已顺利完成工作已顺利完成测定人类基因组的全部测定人类基因组的全部DNADNA序列,序列,解读其中包含的遗传信息解读其中包含的遗传信息美国,英国,德国,日本,法国,中国(1999年9月,1)人类的全部基因构成了人类基因组人类的全部基因构成了人类基因组材料一材料一材料一材料一人类基因组计划是人类历史上第一次由全世界各国不分大小、人类基因组计划是人类历史上第一次由全世界各国不分大小、不分强弱,所有科学家一起执行的科研项目。
不分强弱,所有科学家一起执行的科研项目。
实施人类基因组计划伊始,发达国家具有远见的科学家即号实施人类基因组计划伊始,发达国家具有远见的科学家即号召全球各个国家的政府都重视这一项目,并号召全世界科学召全球各个国家的政府都重视这一项目,并号召全世界科学家共同参与,建议所有的进展、所有的数据、所有的实验资家共同参与,建议所有的进展、所有的数据、所有的实验资源应随时公布于众,让全世界所有国家免费享用。
源应随时公布于众,让全世界所有国家免费享用。
在实施过在实施过程中,各国科学家精诚合作、共享材料、共享数据,共同攻程中,各国科学家精诚合作、共享材料、共享数据,共同攻关。
这在人类自然科学史上,是史无前例的。
关。
这在人类自然科学史上,是史无前例的。
人类基因组计划与另两个有全球性意义的项目,即曼哈顿原人类基因组计划与另两个有全球性意义的项目,即曼哈顿原子弹计划和阿波罗登月计划相比,更显示了人类的谐同与进子弹计划和阿波罗登月计划相比,更显示了人类的谐同与进步。
步。
材料二材料二人类基因组计划人类基因组计划(HumanGenomeProject,HGP)也称人类基因测序计划,主要目标是完也称人类基因测序计划,主要目标是完成对人类的基因组的所有碱基序列的测成对人类的基因组的所有碱基序列的测定,阐明人体中全部基因的位置、结构、定,阐明人体中全部基因的位置、结构、功能、表达、调控方式及致病突变的全功能、表达、调控方式及致病突变的全部信息部信息。
材料三材料三材料三材料三19891989年美国成立年美国成立年美国成立年美国成立“国家人类基因组研究中心国家人类基因组研究中心国家人类基因组研究中心国家人类基因组研究中心”。
诺贝尔奖获得者、。
诺贝尔奖获得者、。
诺贝尔奖获得者、。
诺贝尔奖获得者、DNADNA分分分分子双螺旋模型提出者沃森(子双螺旋模型提出者沃森(子双螺旋模型提出者沃森(子双螺旋模型提出者沃森(JJwastonwaston)出任第一任主任。
)出任第一任主任。
)出任第一任主任。
)出任第一任主任。
19901990年,历经年,历经年,历经年,历经55年辩论之后,美国国会批准美国的年辩论之后,美国国会批准美国的年辩论之后,美国国会批准美国的年辩论之后,美国国会批准美国的“人类基因组计划人类基因组计划人类基因组计划人类基因组计划”于同于同于同于同年年年年1010月月月月11日正式启动。
美国的人类基因组计划总体规划是:
拟在日正式启动。
美国的人类基因组计划总体规划是:
拟在日正式启动。
美国的人类基因组计划总体规划是:
拟在日正式启动。
美国的人类基因组计划总体规划是:
拟在1515年内至年内至年内至年内至少投入少投入少投入少投入3030亿美元,进行对人类全基因组的分析。
亿美元,进行对人类全基因组的分析。
亿美元,进行对人类全基因组的分析。
亿美元,进行对人类全基因组的分析。
此计划在此计划在此计划在此计划在19931993年作了修改,其年作了修改,其年作了修改,其年作了修改,其主要内容包括主要内容包括主要内容包括主要内容包括:
人类基因组的基因图构人类基因组的基因图构人类基因组的基因图构人类基因组的基因图构建与序列分析;建与序列分析;建与序列分析;建与序列分析;人类基因的鉴定;人类基因的鉴定;人类基因的鉴定;人类基因的鉴定;基因组研究技术的建立;基因组研究技术的建立;基因组研究技术的建立;基因组研究技术的建立;人类人类人类人类基因组研究的生物模式;基因组研究的生物模式;基因组研究的生物模式;基因组研究的生物模式;信息系统的建立。
此外,还有信息系统的建立。
此外,还有信息系统的建立。
此外,还有信息系统的建立。
此外,还有人类基因组人类基因组人类基因组人类基因组研究的社会、法律与伦理问题;研究的社会、法律与伦理问题;研究的社会、法律与伦理问题;研究的社会、法律与伦理问题;交叉学科的技术训练;交叉学科的技术训练;交叉学科的技术训练;交叉学科的技术训练;技术的转让;技术的转让;技术的转让;技术的转让;研究计划外延等共研究计划外延等共研究计划外延等共研究计划外延等共99方面的内容。
方面的内容。
方面的内容。
方面的内容。
材料四材料四测序结果表明测序结果表明:
人类基因组由大约人类基因组由大约31.6亿个碱基对亿个碱基对组成,组成,已发现的基因约为已发现的基因约为2.02.5万个万个。
我国承担的具体内容:
人类第三号染色体短臂上人类第三号染色体短臂上3000万个碱基对的万个碱基对的工作工作,由于这一区域约占基因组的由于这一区域约占基因组的1%,所以又称所以又称”1%项目项目”,草图于草图于2000年年4月提前完成月提前完成.我国科学家对被国际同行称为我国科学家对被国际同行称为“北京区域北京区域”的这一部的这一部分进行了详细分析,对人类基因组的实际贡献率为左分进行了详细分析,对人类基因组的实际贡献率为左右,所有指标达到了右,所有指标达到了“国际人类基因组计划国际人类基因组计划”协作组对协作组对“完成图完成图”的要求,所有数据已递交到国际基因数据库中,的要求,所有数据已递交到国际基因数据库中,可被全球科学家直接免费享用。
可被全球科学家直接免费享用。
人类基因组计划可能有以下应用价值:
人类基因组计划可能有以下应用价值:
追踪疾病基因追踪疾病基因估计遗传风险估计遗传风险用于优生优育用于优生优育建立个体建立个体DNA档案档案用于基因治疗用于基因治疗人类基因组计划的影响:
人类基因组计划的影响:
(1)正面效应正面效应:
可以了解与癌症、糖尿病、老年:
可以了解与癌症、糖尿病、老年性痴呆、高血压等疾病有关的基因,以便进行及性痴呆、高血压等疾病有关的基因,以便进行及时有效的基因诊断和治疗;可以在出生时进行遗时有效的基因诊断和治疗;可以在出生时进行遗传病的风险预测和预防。
传病的风险预测和预防。
(2)负面效应负面效应:
可能导致发达国家对发展中国家:
可能导致发达国家对发展中国家进行基因的掠夺;进行基因的掠夺;(3)可能制造出可能制造出“种族选择性生物灭绝武器种族选择性生物灭绝武器”;还可能造成:
;还可能造成:
“正常基因组正常基因组”、“疾病基因组疾病基因组”的遗传歧视。
的遗传歧视。
迁移反思迁移反思判断:
人类基因组测序是测定人的判断:
人类基因组测序是测定人的46条条染色体中的一半,即染色体中的一半,即23条染色体的碱基条染色体的碱基序列。
序列。
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- 基因治疗 人类基因组 计划 研究生