目标产品概述Word文档格式.docx

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5630FishersLane,rm.1061,Rockville,MD20852。

所有意见应用联邦注册颁布的生效通知中列出的档案编号进行标识。

ForquestionsregardingthisdraftdocumentcontactJeanneM.Delaskoat301-796-0900.

如对本草案文件有任何问题，请致电301-796-0900，JeanneM.Delasko将为您解答疑问。

U.S.DepartmentofHealthandHumanServices

FoodandDrugAdministration

CenterforDrugEvaluationandResearch（CDER）

March2007

Procedural

美国卫生和人类服务部

食品药品管理局

药品评估和研究中心（CDER）

2007年3月

程序性的

目标产品概述——战略研发过程的工具

Additionalcopiesareavailablefrom:

可从下述地址获得副本：

OfficeofTrainingandCommunications

DivisionofDrugInformation,HFD-240

CenterforDrugEvaluationandResearch

5600FishersLane

Rockville,MD 

20857

（Tel）301-827-4573

http:

//www.fda.gov/cder/guidance/index.htm

药品信息部的培训和通信办公室，HFD-240

药品研究和评价中心

食品和药品管理局

（电话）301-827-4573

药品研究和评价中心（CDER）

程序化文件

TABLEOFCONTENTS

引言

背景

TPP的介绍及其优点

TPP的目的

TPP的特点

TPP的优点

TPP不具备的属性

使TPP成为摘要文件的组成部分

完成一份TPP

标签内容

需要改进的内容的建议

与其它主动努力的关系

附录C：

目标产品概述的模板

GuidanceforIndustryandReviewStaff1

TargetProductProfile—AStrategic

DevelopmentProcessTool

行业与评审员指南1

目标产品概述——战略研发过程的工具

Thisdraftguidance,whenfinalized,willrepresenttheFoodandDrugAdministration’s（FDA’s）currentthinkingonthistopic. 

ItdoesnotcreateorconferanyrightsfororonanypersonanddoesnotoperatetobindFDAorthepublic. 

Youcanuseanalternativeapproachiftheapproachsatisfiestherequirementsoftheapplicablestatutesandregulations. 

Ifyouwanttodiscussanalternativeapproach,contacttheFDAstaffresponsibleforimplementingthisguidance. 

IfyoucannotidentifytheappropriateFDAstaff,calltheappropriatenumberlistedonthetitlepageofthisguidance.

本指南草案代表了截至完稿时FDA对本议题目前的想法。

不授予任何人任何权利，也不对FDA或公众造成任何约束。

如果有其它方法能够满足当前适用的条例和法规，也可以采用。

如果您想同FDA讨论其它替代方法，请与负责执行本指南的FDA管理人员联系。

如果您不能确定应和哪位FDA管理人员联系，请按本指南标题页上的电话号码查询。

I.INTRODUCTION

ThepurposeofthisguidanceistoprovidesponsorsandthereviewstaffintheCenterforDrugEvaluationandResearch（CDER）attheFoodandDrugAdministration（FDA）withinformationregardingtargetproductprofiles（TPPs）. 

ATPPisaformatforasummaryofadrugdevelopmentprogram2describedintermsoflabelingconcepts. 

ATPPcanbepreparedbyasponsorandthensharedwiththeappropriateFDAreviewstafftofacilitatecommunicationregardingaparticulardrugdevelopmentprogram. 

SubmissionofaTPPisvoluntary.

本指南旨在向主办者和食品和药品监督管理局下属的药品研究和评价中心（CDER）的评审人员提供有关目标产品概况（TPP）的信息。

TPP即标签概念项下所描述的药品研发项目2的摘要格式。

可由主办者起草某一特定药品研发项目的TPP，然后与FDA的评审员共享，促进沟通与交流。

TPP文件的递交是一种自愿行为。

ThisguidancedescribesthepurposeofaTPP,itsadvantages,anditsoptimaluse. 

ItalsoprovidesguidanceonhowtocompleteaTPPandrelatescasestudiesthatdemonstrateaTPP’susefulness.

本指南阐述了TPP的目的、优点和最佳使用方法；

同时也给出指导如何完成TPP及能够证明TPP有效性的相关案例研究。

FDA’sguidancedocuments,includingthisguidance,donotestablishlegallyenforceableresponsibilities. 

Instead,guidancesdescribetheAgency’scurrentthinkingonatopicandshouldbeviewedonlyasrecommendations,unlessspecificregulatoryorstatutoryrequirementsarecited. 

TheuseofthewordshouldinAgencyguidancesmeansthatsomethingissuggestedorrecommended,butnotrequired. 

AlthoughguidancedocumentsdonotlegallybindFDA,reviewstaffmaydepartfromguidancedocumentsonlywithappropriatejustificationandsupervisoryconcurrence.

包括本指南在内的 

FDA指南文件并没有产生法律上的强制实施责任。

相反，这些指南描述了FDA对某一主题的现行思想，除非引用了特定的法律法规要求，否则仅作为建议来采用。

FDA指南中的‘应该’一词表示建议或推荐某事，而不是要求。

虽然这些指南文件在法律上对FDA没有约束作用，但只有在同时具备适当的理由和处于监督的情况下，评审员方可偏离这些指南文件的要求。

II.BACKGROUND

In1997,aClinicalDevelopmentWorkingGroupcomposedofrepresentativesfromtheFDAandpharmaceuticalsponsorsbegandiscussionsonwaystoimprovesponsorandFDAinteractionsinthedrugdevelopmentprocess. 

TheworkinggrouprecommendeduseofatemplatethatprovidesasummaryofdruglabelingconceptstofocusdiscussionsandaidintheunderstandingbetweensponsorsandtheFDA. 

Thenamegiventothistemplatewasthetargetproductprofile.

1977年，一个由FDA和药品主办者的代表组成的临床研发工作小组展开了关于促进主办者和FDA之间在药品研发过程中相互作用的方式的讨论。

该工作小组建议使用一种模板来提供药品标签概念的摘要，用于集中讨论和增进主办者与FDA之间的理解。

这个模板被命名为目标产品概况。

ExperiencewithTPP-focusedmeetingswithsponsorsattheFDAhasindicatedthatsuchdocumentscanbeuseful（seeAppendixA）. 

AnefficientdialoguebetweenasponsorandtheFDAduringthedrugdevelopmentprocesscanminimizetheriskoflate-stagedrugdevelopmentfailures,increasetheprobabilitythatoptimalsafetyandefficacydataareavailableinatimelymanner,improvelabelingcontent,andpossiblydecreasethetotaltimeinvolvedwithdrugdevelopment.

根据FDA召开的主办者参以重点讨论TPP的会议可以看出，这些文件是相当有用的（见附录A）。

在药品研发过程中主办者和FDA之间的有效对话可以使药品研发后期出现失败的风险最小化；

提高及时提供最佳安全性和功效数据的可能性；

改进标签内容并有可能缩短药品研发的整体时间。

III. 

DESCRIPTIONANDBENEFITSOFATPP

TPP的说明及其优点

A. 

PurposeofaTPP

ThepurposeofaTPPistoprovideaformatfordiscussionsbetweenasponsorandtheFDAthatcanbeusedthroughoutthedrugdevelopmentprocess,frompre-investigationalnewdrugapplication（pre-IND）orinvestigationalnewdrugapplication（IND）phasesofdrugdevelopmentthroughpostmarketingprogramstopursuenewindicationsorothersubstantialchangesinlabeling. 

TheTPPembodiesthenotionofbeginningwiththegoalinmind. 

Thatis,thesponsorspecifiesthelabelingconceptsthatarethegoalsofthedrugdevelopmentprogram,documentsthespecificstudiesintendedtosupportthelabelingconcepts,andthenusestheTPPtoassistinaconstructivedialoguewiththeFDA. 

Theidealversionofwhatthesponsorwouldliketoclaiminlabelingguidesthedesign,conduct,andanalysisofclinicaltrialstomaximizetheefficiencyofthedevelopmentprogram. 

Ideally,thefinalversionoftheTPPwillbesimilartotheannotateddraftlabelingsubmittedwithanewdrugapplication（NDA）orbiologicslicenseapplication（BLA）. 

TPP的目的在于给主办者和FDA提供一个贯穿整个药品研发过程的讨论形式，这个过程是指从药品研发的新药临床研究前申请（pre-IND）或新药临床研究申请阶段到上市后的项目直至完成新的适应症或标签的其它实际性变更的整个过程。

TPP体现了这样一种概念，即从心中的目标开始。

也就是说，主办者在标签概念里列出药品研发项目的目标并将用于支持标签概念的具体研究记录下来，然后使用TPP来协助开展与FDA之间的建设性对话。

主办者希望在标签中主张的理想版本指导着临床试验的设计、实施和分析，从而最大限度的提高研发项目的效率。

从理想的角度来说，TPP的最终版本应与新药申请（NDA）或生物制剂许可申请（BLA）时所递交的有注解的标签草稿相似。

B.AttributesofaTPP

Ideally,theTPPprovidesastatementoftheoverallintentofthedrugdevelopmentprogram,andgivesinformationaboutthedrugataparticulartimeindevelopment. 

Usually,theTPPisorganizedaccordingtothekeysectionsinthedruglabelingandlinksdrugdevelopmentactivitiestospecificconceptsintendedforinclusioninthedruglabeling. 

Thesponsorcandraftandupdatepertinentsectionsofthetemplatethatareintendedtosupportthespecificstatementsinlabeling. 

ThesponsorcanalsousetheseupdatedversionsoftheTPPinpreparationfordiscussionswithFDAreviewstafftoidentifythemostimportantdevelopmentgoalsforthedrug. 

TheTPPisadynamicsummarythatchangesasknowledgeofthedrugincreases. 

Foroptimaluse,werecommendthattheTPPbeupdatedregularlytoreflectnewinformationaboutthedrugandchangesintheclinicaldevelopmentprogram.

一份完美的TPP需要说明药品研发项目的总体目的，并提供研发过程某一特定时间内药品的信息。

一般来说，TPP是根据药品标签中的关键部分来组织的，并且将药品研发活动和药品标签中计划包含的特定概念连接起来。

主办者可以起草和更新模板中用来支持标签中的特定声明的有关章节。

主办者还可以使用更新后的TPP版本来准备与FDA评审人员之间讨论，说明药品研发的最主要目标。

TPP是一份动态摘要，随着对药品认识的增加，它也会发生相应的变化。

为了最好的利用TPP，我们建议定期更新TPP，从而反映出药品的新信息和临床研究中出现的变化。

Generally,thefinalTPPisshorterthantheultimateannotateddraftlabelingsinceitcapturesonlyasummaryofthedrugdevelopmentactivitiesandconcepts. 

EarlyTPPscanbebriefdependingonthestatusofthesponsor’sdevelopmentprocess.

由于最终的TPP仅包含了药品研发活动及其概念摘要，所以它通常要比有注解的标签最终草稿要简短。

可以根据主办者的研发过程的情况对早期的TPP进行精简。

C. 

AdvantagesofaTPP

TPP的优点

Awell-organizedTPPcansavemeetingtimefordiscussionofissuesbyeliminatingtheneedforasponsor’sintroductiontothehistoryofthedrugdevelopmentprogram. 

SponsorscanalsouseaTPPtostreamlinetheirinteractionswithFDAreviewstaffbydistinguishingTPPentriesandsectionsthathavebeenpreviouslydiscussedfromentriesthatarethecurrentorfuturefocusofadiscussion. 

Thisprocesscaneliminatetheneedtorevisittheestablishedentries,unlessthedevelopmentgoalschangeornewscientificissuesemerge. 

TheuseofaTPPisespeciallyimportantatpre-newdrugapplication（pre-NDA）andpre-biologicslicenseapplication（pre-BLA）meetings,whenitcanhelpthereviewstafffocusonasponsor’sgoalsandmakesurepreviouslydiscusseditemshavenotchangedwhenthesponsorsubmitsanNDAorBLA. 

InaBriefingDocument,asponsorcanuseaTPPtoquicklyupdatenewFDAorsponsorpersonnelwhojointheprogram. 

一份组织良好的TPP能够使主办者省去介绍药品研