罕见病致医疗保障压力增大孤儿药产业亟待政策支持.docx

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罕见病致医疗保障压力增大孤儿药产业亟待政策支持

罕见病致医疗保障压力增大“孤儿药”产业亟待政策支持

随着国际医药市场不断变革，针对罕见病的孤儿药市场发展近年来呈现迅猛势头，跨国巨头纷纷抢占先机，其背后的政策引导经验值得借鉴。

当前生物技术发展为全球孤儿药产业带来新机遇，而我国产业发展要迎头赶上还需弥补多重缺失。

全球孤儿药产业发展迅猛跨国公司借机分羹

世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%至1%的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。

孤儿药指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。

如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的孤儿药美罗华年销售额为64亿美元，在全球所有药品市场排名中位列第八。

汤森路透报告指出，2001年至2010年间孤儿药市场的增长相对非孤儿药市场呈现显著优势。

2011年全球孤儿药市场销售额为500亿美元，占全球医疗市场约6%。

鉴于全球孤儿药市场的广阔前景，跨国制药企业近年来纷纷抢占孤儿药市场先机。

2009年辉瑞公司与以色列生物技术公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物，开始涉足孤儿药市场。

戈谢病为遗传性罕见病，每年治疗费用约为20万美元至25万美元，患者需终身服药。

同年，罗氏公司以468亿美元全资收购生物技术公司基因泰克，充分利用其在生物制药领域里的专业知识进军孤儿药领域。

2011年作为全球第三大制药公司的赛诺菲以逾201亿美元收购罕见药巨头美国健赞，借此进入孤儿药市场。

此外，诺华公司也十分关注孤儿药市场，旗下重磅产品孤儿药格列卫目标人群是慢性髓性白血病患者，年销售额已达50亿美元。

刚刚参加完第十六届北京国际生物医药产业发展论坛的一些业内人士认为，国际医药市场原来所谓的重磅炸弹商业模式靠一种药能卖几十亿甚至上百亿美元的时代已经一去不复返了，个性化用药将成为全球药业的大趋势，即根据每个病人的具体状况，针对性用药。

美国强生集团创新中心资深总监夏明德认为，孤儿药其实就是个性化用药趋势的一个具体表现形式。

孤儿药单个品种市场规模虽然不大，但由于是针对特殊人群，竞争程度低，市场进入门槛相对较高，盈利能力更强，当前全世界都在注重个性化用药的趋势下，孤儿药的研发尤其受到关注。

罕见病致医疗保障压力增大孤儿药产业亟待政策支持

目前罕见病在我国尚无官方定义，疾病种类及患病人群尚无确切统计数据。

按WTO罕见病定义粗略估计，我国罕见病患者至少在1000万以上，常见罕见病包括白血病、血友病、白化病、法布瑞病、戈谢病、成骨不全症、苯丙酮尿症等。

北京生物技术和新医药产业促进中心的相关报告指出，我国至今还没有一种自主研制生产的孤儿药上市，仍主要依赖进口，且引进困难，这使得许多罕见病患者得不到有效的诊断和治疗，加剧医疗保障压力，如瓷娃娃常被误诊为缺钙、小儿麻痹；国内罕见病患者使用格列卫必须通过中华慈善总会接受国际捐赠。

另外，国内针对孤儿药发展的相关政策扶持滞后，仅于2009年发布了《关于印发新药注册特殊审批管理规定的通知》，对孤儿药新药注册申请可实行特殊审批。

相比而言，发达国家高度重视孤儿药产业发展。

美国、欧盟、日本、新加坡等超过30个国家和地区先后颁布了孤儿药法案，通常给予权益拥有者市场独占权保护、大量研发资金资助、临床研究和新药报批相对时间较短等特殊国家政策优待。

如美国在1983年《罕见病药法案》实施前仅有不足10个孤儿药上市，到2008年FDA批准上市的孤儿药达到325种；欧盟在2000年的孤儿药法规实施前，仅有8种孤儿药审核通过，到2009年已有47种孤儿药审核通过。

美国强生集团创新中心资深总监夏明德指出，美欧一系列扶持政策的出台，为这些国家产业发展奠定了良好基础，不仅鼓励社会资金进入孤儿药的研发环节，而且通过市场手段保障研发投入者有一定时间回收成本，同时价格也给予一定优惠，以此来引导孤儿药产业进入良性发展壮大轨道，控制社会医疗保障成本，值得借鉴。

生物技术带来发展新机遇国内产业提升需补三大缺失

业内人士指出，近年来，借力生物技术发展，国外孤儿药的研发效率已经大幅提高。

由于80%的罕见病都是遗传病，随着疾病相关生物学研究的深入，很多特异性作用靶点都有可能成为研发孤儿药的突破口，生物技术的大量介入，为孤儿药研发和市场快速扩张带来机遇，美国生物技术公司健赞因此被誉为孤儿药之王。

神威药业集团有限公司研究院院长刘军博等业内专家认为，由于孤儿药针对的病比较罕见，而我国还没有建立针对孤儿药发展的专门政策体系，因此目前在国内开发大规模孤儿药研发还比较困难，综合来看，产业发展需弥补三大缺失。

一是建立孤儿药研发公共平台，完善基础数据。

相关部门应引导产业尽快明确罕见病和孤儿药定义，构建孤儿药研发基础平台，借助医改和发展移动医疗的契机，建立统一的罕见病患者电子病例档案，统计国内罕见病患者类别和人数，以便于孤儿药研发企业针对性选择项目和为开展临床试验招募患者。

二是健全市场机制，调动市场主体积极性凝聚产业发展动力。

一些业内人士指出，目前整个国内的药物注册体系、包括医疗体系，都不利于孤儿药的发展，企业即便投入研发了，得到的利润也比较小，市场动力不足。

政府应尽快制定我国的《罕见疾病防治法》，制订罕见病管理和罕见病药物管理制度；效仿国外法规授权孤儿药拥有者附加的市场垄断权、新药定价、税收优惠政策等，打通市场机制。

三是大力促进国内企业与国际企业合作创新。

创新和合作是全球药业的趋势，没有创新就没有新药，就没有仿制药，目前许多企业出于短期视角考虑，主要做仿制药，发展处于被动。

2012年10月，跨国制药企业赛诺菲与中国医药工业研究总院签署合作备忘录，共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。

政府应支持产业内类似的国际合作创新，同时借助政产学研联合支持一批孤儿药研发项目，鼓励制药企业投入孤儿药研发。

隨著國際醫藥市場不斷變革，針對罕見病的孤兒藥市場發展近年來呈現迅猛勢頭，跨國巨頭紛紛搶占先機，其背後的政策引導經驗值得借鑒。

當前生物技術發展為全球孤兒藥產業帶來新機遇，而我國產業發展要迎頭趕上還需彌補多重缺失。

全球孤兒藥產業發展迅猛跨國公司借機分羹

世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65%至1%的疾病，常見的有白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、法佈瑞病、成骨不全癥、戈謝病等。

孤兒藥指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品，具有研發成本高、藥品定價高等特點。

如羅氏治療非霍奇金淋巴瘤的孤兒藥美羅華年銷售額為64億美元，在全球所有藥品市場排名中位列第八。

湯森路透報告指出，2001年至2010年間孤兒藥市場的增長相對非孤兒藥市場呈現顯著優勢。

2011年全球孤兒藥市場銷售額為500億美元，占全球醫療市場約6%。

鑒於全球孤兒藥市場的廣闊前景，跨國制藥企業近年來紛紛搶占孤兒藥市場先機。

2009年輝瑞公司與以色列生物技術公司Protalix達成協議開發用來治療戈謝病的藥物，開始涉足孤兒藥市場。

戈謝病為遺傳性罕見病，每年治療費用約為20萬美元至25萬美元，患者需終身服藥。

同年，羅氏公司以468億美元全資收購生物技術公司基因泰克，充分利用其在生物制藥領域裡的專業知識進軍孤兒藥領域。

2011年作為全球第三大制藥公司的賽諾菲以逾201億美元收購罕見藥巨頭美國健贊，借此進入孤兒藥市場。

此外，諾華公司也十分關註孤兒藥市場，旗下重磅產品孤兒藥格列衛目標人群是慢性髓性白血病患者，年銷售額已達50億美元。

剛剛參加完第十六屆北京國際生物醫藥產業發展論壇的一些業內人士認為，國際醫藥市場原來所謂的重磅炸彈商業模式靠一種藥能賣幾十億甚至上百億美元的時代已經一去不復返瞭，個性化用藥將成為全球藥業的大趨勢，即根據每個病人的具體狀況，針對性用藥。

美國強生集團創新中心資深總監夏明德認為，孤兒藥其實就是個性化用藥趨勢的一個具體表現形式。

孤兒藥單個品種市場規模雖然不大，但由於是針對特殊人群，競爭程度低，市場進入門檻相對較高，盈利能力更強，當前全世界都在註重個性化用藥的趨勢下，孤兒藥的研發尤其受到關註。

罕見病致醫療保障壓力增大孤兒藥產業亟待政策支持

目前罕見病在我國尚無官方定義，疾病種類及患病人群尚無確切統計數據。

按WTO罕見病定義粗略估計，我國罕見病患者至少在1000萬以上，常見罕見病包括白血病、血友病、白化病、法佈瑞病、戈謝病、成骨不全癥、苯丙酮尿癥等。

北京生物技術和新醫藥產業促進中心的相關報告指出，我國至今還沒有一種自主研制生產的孤兒藥上市，仍主要依賴進口，且引進困難，這使得許多罕見病患者得不到有效的診斷和治療，加劇醫療保障壓力，如瓷娃娃常被誤診為缺鈣、小兒麻痹；國內罕見病患者使用格列衛必須通過中華慈善總會接受國際捐贈。

另外，國內針對孤兒藥發展的相關政策扶持滯後，僅於2009年發佈瞭《關於印發新藥註冊特殊審批管理規定的通知》，對孤兒藥新藥註冊申請可實行特殊審批。

相比而言，發達國傢高度重視孤兒藥產業發展。

美國、歐盟、日本、新加坡等超過30個國傢和地區先後頒佈瞭孤兒藥法案，通常給予權益擁有者市場獨占權保護、大量研發資金資助、臨床研究和新藥報批相對時間較短等特殊國傢政策優待。

如美國在1983年《罕見病藥法案》實施前僅有不足10個孤兒藥上市，到2008年FDA批準上市的孤兒藥達到325種；歐盟在2000年的孤兒藥法規實施前，僅有8種孤兒藥審核通過，到2009年已有47種孤兒藥審核通過。

美國強生集團創新中心資深總監夏明德指出，美歐一系列扶持政策的出臺，為這些國傢產業發展奠定瞭良好基礎，不僅鼓勵社會資金進入孤兒藥的研發環節，而且通過市場手段保障研發投入者有一定時間回收成本，同時價格也給予一定優惠，以此來引導孤兒藥產業進入良性發展壯大軌道，控制社會醫療保障成本，值得借鑒。

生物技術帶來發展新機遇國內產業提升需補三大缺失

業內人士指出，近年來，借力生物技術發展，國外孤兒藥的研發效率已經大幅提高。

由於80%的罕見病都是遺傳病，隨著疾病相關生物學研究的深入，很多特異性作用靶點都有可能成為研發孤兒藥的突破口，生物技術的大量介入，為孤兒藥研發和市場快速擴張帶來機遇，美國生物技術公司健贊因此被譽為孤兒藥之王。

神威藥業集團有限公司研究院院長劉軍博等業內專傢認為，由於孤兒藥針對的病比較罕見，而我國還沒有建立針對孤兒藥發展的專門政策體系，因此目前在國內開發大規模孤兒藥研發還比較困難，綜合來看，產業發展需彌補三大缺失。

一是建立孤兒藥研發公共平臺，完善基礎數據。

相關部門應引導產業盡快明確罕見病和孤兒藥定義，構建孤兒藥研發基礎平臺，借助醫改和發展移動醫療的契機，建立統一的罕見病患者電子病例檔案，統計國內罕見病患者類別和人數，以便於孤兒藥研發企業針對性選擇項目和為開展臨床試驗招募患者。

二是健全市場機制，調動市場主體積極性凝聚產業發展動力。

一些業內人士指出，目前整個國內的藥物註冊體系、包括醫療體系，都不利於孤兒藥的發展，企業即便投入研發瞭，得到的利潤也比較小，市場動力不足。

政府應盡快制定我國的《罕見疾病防治法》，制訂罕見病管理和罕見病藥物管理制度；效仿國外法規授權孤兒藥擁有者附加的市場壟斷權、新藥定價、稅收優惠政策等，打通市場機制。

三是大力促進國內企業與國際企業合作創新。

創新和合作是全球藥業的趨勢，沒有創新就沒有新藥，就沒有仿制藥，目前許多企業出於短期視角考慮，主要做仿制藥，發展處於被動。

2012年10月，跨國制藥企業賽諾菲與中國醫藥工業研究總院簽署合作備忘錄，共同進行我國首個罕見病領域疾病診斷及治療的聯合研究。

政府應支持產業內類似的國際合作創新，同時借助政產學研聯合支持一批孤兒藥研發項目，鼓勵制藥企業投入孤兒藥研發。